Un equipo de expertos dirigido por Feng Zhang en el Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) en Estados Unidos ha informado sobre el primer sistema programable guiado por ARN en organismos eucariotas, incluidas plantas, animales y hongos.
Sus hallazgos han sido publicados en Nature. Demostraron que las proteínas Fanzor utilizan el ARN como guía para apuntar al ADN con precisión, y que los Fanzor pueden reprogramarse para editar el genoma de las células humanas.
Los sistemas compactos Fanzor tienen el potencial de administrarse más fácilmente a las células y tejidos como terapias que los sistemas CRISPR-Cas, y mejoras adicionales para mejorar su eficiencia de orientación podrían convertirlos en una nueva tecnología valiosa para la edición del genoma humano.
CRISPR-Cas se descubrió por primera vez en procariotas (bacterias y otros organismos unicelulares que carecen de núcleo) y los científicos, incluidos los del laboratorio de Zhang, se han preguntado durante mucho tiempo si existen sistemas similares en los eucariotas. El nuevo estudio demuestra que los mecanismos de corte de ADN guiados por ARN están presentes en todos los reinos de la vida.
Según Zhang, autor principal del estudio, el sistema Fanzor proporciona otra técnica para realizar modificaciones precisas en células humanas, complementando las herramientas de edición del genoma disponibles. Por lo tanto, su objetivo principal es desarrollar medicamentos genéticos utilizando los sistemas para modular las células humanas al dirigirse a genes y procesos particulares.
“Los sistemas basados en CRISPR son ampliamente utilizados y potentes porque se pueden reprogramar fácilmente para apuntar a diferentes sitios en el genoma”, explica Zhang, quien matiza que “este nuevo sistema es otra forma de realizar cambios precisos en las células humanas, complementando las herramientas de edición del genoma que ya tenemos (…) La naturaleza es increíble. Hay tanta diversidad… Probablemente haya más sistemas programables de ARN por ahí, y continuaremos explorando y, con suerte, descubriremos más”.
