J. Arnoldo Bautista Corral. 30 noviembre 2025. Solo para Ingenieros
Una querida colega nos comparte este notable avance científico, originalmente reportado por Diana Bletter y publicado el 17 de noviembre de 2025 en The Times of Israel. Tras su traducción y adaptación con apoyo de ChatGPT, presentamos aquí lo esencial de un hallazgo que abre nuevas posibilidades para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Un avance sin precedentes
Añadiendo una molécula específica de microARN a modelos celulares de humanos y de animales de ELA, investigadores de la Universidad de Tel Aviv—en colaboración con la Universidad Ben-Gurión, el Instituto Weizmann y centros de Francia, Turquía e Italia—reportan que las neuronas motoras deterioradas detuvieron su degeneración e incluso mostraron signos de regeneración.
El estudio, publicado recientemente en Nature Neuroscience, fue coordinado por el profesor Eran Perlson (Facultad Gray de Ciencias Médicas y de la Salud, Universidad de Tel Aviv), quien explicó: “Cuando añadimos una molécula de ARN específica a células humanas y a modelos animales de ELA, las células nerviosas dejaron de degenerarse e incluso se regeneraron”.
De confirmarse en seres humanos, este descubrimiento podría iniciar una nueva generación de terapias génicas para una enfermedad que, hasta hoy, carece de cura.
¿Qué es la ELA?
La esclerosis lateral amiotrófica—también conocida como enfermedad de Lou Gehrig—es una patología neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras, responsables del control del movimiento voluntario. Conforme estas neuronas mueren, los músculos pierden gradualmente su capacidad de contraerse.
Los pacientes enfrentan la pérdida progresiva de la movilidad, la capacidad de hablar, deglutir y finalmente de respirar. A pesar de esta devastadora progresión, las facultades cognitivas suelen permanecer intactas.
Según el profesor Perlson: “La mayoría de los pacientes mueren entre tres y cinco años después del diagnóstico debido a la parálisis del diafragma y la insuficiencia respiratoria”. En Israel se reportan alrededor de 600 personas viviendo con esta condición, según la asociación IsrALS.
El hallazgo: un microARN clave para detener el deterioro. El trabajo se centra en el papel del microARN-126, una diminuta molécula que regula la producción de proteínas en las células.
Antecedentes del problema
Investigaciones previas del laboratorio de Perlson habían demostrado que, en la ELA, una proteína llamada TDP-43 se agrupa en cantidades tóxicas en las uniones neuromusculares (el punto donde las neuronas se conectan con las fibras musculares).
En condiciones normales, TDP-43 regula la síntesis proteica.
En la ELA, se vuelve inestable y se acumula, dañando especialmente a las mitocondrias de las neuronas motoras.
El nuevo descubrimiento
El equipo de científicos israelitas encontró que las células musculares sanas liberan microARN-126 dentro de pequeñas vesículas que viajan hacia las neuronas motoras. Su función es “avisar” a la célula nerviosa que debe limitar la producción de TDP-43.
En pacientes con ELA, la producción de microARN-126 disminuye notablemente, lo que provoca una sobreproducción de TDP-43 y, en consecuencia, la formación de cúmulos tóxicos que destruyen gradualmente las neuronas motoras.
La intervención experimental
Al añadir microARN-126 suplementario a:
- tejidos derivados de pacientes con ELA, y
- ratones modificados para desarrollar la enfermedad,
los investigadores observaron que:
- la acumulación de TDP-43 se redujo,
- el daño mitocondrial disminuyó, y
- las neuronas motoras dejaron de degenerarse y comenzaron a regenerarse.
Un resultado sorprendente y alentador.
Reacciones de la comunidad científica
El Dr. Zevik Melamed (Universidad Hebrea de Jerusalén), experto independiente, calificó el hallazgo como un cambio profundo en la perspectiva terapéutica:
“El estudio sugiere que proteger la comunicación entre músculos y nervios podría ser tan importante como actuar directamente sobre las neuronas”.
Este enfoque, que sitúa al músculo como actor central en la patogénesis de la ELA y no sólo como víctima pasiva, abre una vía terapéutica completamente nueva.
Hacia una terapia génica para la ELA
De acuerdo con el profesor Perlson, el trabajo constituye una base sólida para el desarrollo de terapia génica basada en ARN, cuya meta sería restaurar de manera controlada los niveles de microARN-126 en los pacientes.
“El siguiente paso es llevarlo a ensayos clínicos”, concluyó Perlson.
Si estos ensayos confirman los efectos observados en modelos animales, podríamos estar ante el primer tratamiento capaz no sólo de detener, sino incluso de revertir parte del daño neuromuscular asociado a esta enfermedad devastadora.
Fuente original: The Times of Israel https://www.timesofisrael.com/in-world-first-israeli-scientists-use-rna-based-gene-therapy-to-stop-als-deterioration
